北京市医疗器械审评检查中心主任黄志成：从医疗器械注册政策角度展开分享，在介绍医疗器械特征要素、产品管理属性和注册评审关键点的基础上，剖析当前的基本法规约束、创新产品服务政策以及产研结合的核心等，为企业家们带来对于注册政策理论和实务结合的深入分析。
之所以能以类器官称呼该3D神经细胞培养物，则是因为其细胞密度、电生理活动、髓鞘以及参与生物学习的各类细胞的存在，均与大脑接近，可以说在结构和功能等方面堪称大脑的试用装。以此为基础，Hartung给出了类器官智能的定义：利用脑类器官的自组装机制来记忆和计算输入。
击败世界围棋冠军的AlphaGo也是在接受了16万场比赛的数据训练后，才达到如今的水平，相当于人类以每天五小时的强度持续训练175年之久。其二是用于毒理学和药理学的研究。此外，摩尔定律即将达到它的物理极限，很快人类将无法使更多晶体管装入晶片，而大脑以另一种方式存储信息，千亿数量级的神经元通过千万亿数量级的连接，可实现2500TB的存储容量。虽然Hartung认为，离类器官智能真正达到现有AI的水平还需要几十年的时间，但起点应该从现在开始，为类器官智能构建社区、工具和技术，最终实现类器官智能在计算速度、处理能力、数据效率和存储能力上的全部潜力。就这一问题，Hartung团队已经开发出一种类似于迷你EEG脑电帽的接口设备——3D 微电极阵列（3D microelectrode arrays，3D MEA）。
这就需要使用一种类器官智能听得懂也说的出的语言与之交流。AlphaGo在与世界顶级围棋选手多场对局中的傲人战绩证明了人工智能（AI）在学习与计算复杂问题上所能达到的高度，ChatGPT的横空出世又让许多人惊叹于AI所能达到的超强信息整合能力与接近人类水平的自然语言处理能力，然而，尽管AI已经创造出许多突破性的成绩，但在某些方面，它的表现仍然弱于其所想要模仿的人类智能。王哲海教授表示：肺癌领域和软组织肉瘤领域的专家一起沟通讨论，对相互的工作有很大启发，希望通过项目落地增加不同领域专家的交流。
图2 国家卫生健康委人才交流服务中心项目负责人韩旭致辞大会主席致辞会议邀请到吉林省肿瘤医院程颖教授、同济大学附属上海市肺科医院周彩存教授、北京积水潭医院牛晓辉教授共同担任大会主席。产品以其高效、低毒的特点、亲民的价格，赢得广大医患的信任。血管靶向跟免疫治疗像个活雷锋一样，单独应用有效，跟其他疗法放在一起也会有效，使用面越来越广，很多病人享受了疗效带来的生存获益。最后，对抗血管和免疫机制的研究，有助于推动临床事件再研究，在不良事件的处理方面会有非常好的作用。
图12 国家卫生健康委人才交流服务中心李方副处长总结最后，国家卫生健康委人才交流服务中心李方副处长表示：感谢各位精彩的学术演讲和讨论。我们非常高兴有机会能支持和参与项目的开展，把最新的疾病领域治疗观念、治疗手段带给广大的医疗工作者，提高我国肿瘤患者的生存率、生存质量，为健康中国2030的建设贡献出更多的力量。
国家卫生健康委下发的《十四五国家临床专科能力建设规划》中，在加强核心专科能力建设、补齐专科资源短板和推动关键领域技术创新方面，均提到对肿瘤防治，特别是靶向治疗和免疫治疗方面进行重点支持，加强重大疾病相关专科的普惠性建设，推动相关项目纵向到底、横向到边，不断满足人民群众看病就医需求然而，Doug今年已经73岁了，他的头脑依然清晰，不知为何，因遗传的突变基因而注定的命运似乎被打破了。尽管这些研究有时令他苦恼甚至想要中止，但当他想起12岁的女儿Emily时，这些念头就消失了。这些机制或者推动了疾病的发展，或者阻碍进展，这给了我们能够解释为什么某些脑区可以幸免而某些脑区不行的可能。
也许，我们只需要阻止它的下游。APOE基因有三种常见的等位基因，即APOE2、APOE3和APOE4，其中APOE3在人群中分布最广，64%的人口为APOE3纯合。那些打破家族遗传阿尔茨海默病魔咒的人，基因做对了什么？ 2023-05-04 11:47 · 生物探索 这些罕见的幸运儿，是大自然提供的一个难能可贵的机会，帮助人们了解自然界中抵抗阿尔茨海默病的机制。目前，华盛顿大学的研究人员追踪了多个受阿尔茨海默病影响的家庭的约600名成员，最近，另一名与Doug无亲属关系的逃脱者也进入了华盛顿大学团队的视线。
目前，全球阿尔茨海默病患者约5000多万，我国患病人数约1000万，是世界上患者人数最多的国家。APOE基因编码载脂蛋白E，该蛋白在血液循环中负责运输脂质和胆固醇。
Doug的兄长则在48岁时开始出现症状。哥伦比亚一名叫Aliria Piedrahita de Villegas的妇女也是如此，她遗传了家族的PSEN1E280A突变，这是一种常染色体显性突变，只需携带一个基因拷贝即可引起疾病。
Brian也是华盛顿大学研究的志愿者，他大约每年需要抽出25天时间，前往远离住址的地方接受不同的健康检查和实验程序，包括每两周一次的实验性抗淀粉样蛋白药物的注射和定期的脑部扫描。因此，圣路易斯华盛顿大学的研究人员正在追踪另一条线索：也许Doug的免疫系统有某种特殊之处，能够保护他的大脑。在哥伦比亚，Quiroz团队也在调查潜在的更多逃脱者。这些家庭可以帮助科学家了解阿尔茨海默病是如何形成的。寻找答案不仅仅是科学家的追求。但在Aliria身上，它带来了不同寻常的影响。
Brian希望，到Emily成年时，会有一些答案已浮出水面。Quiroz团队进一步使用Aliria和另一位哥伦比亚患者的细胞在实验室培养皿中培养成为脑组织。
正如 Quiroz 及其同事现在在神经病理学杂志Acta Neuropathologica上Distinct tau neuropathology and cellular profiles of an APOE3 Christchurch homozygote protected against autosomal dominant Alzheimers dementia一文中报道的那样，Aliria的大脑确实呈现出阿尔茨海默病的病理特征，塞满了淀粉样斑块，但是tau蛋白非常少，而且分布的位置也不是在大脑的记忆中心海马体，而是在控制视觉感知的枕叶皮层。国家老龄化研究所所长Richard Hodes博士说。
家族性阿尔茨海默病中的豁免者Doug Whitney遗传了与母亲、兄长和其他几代亲属相同的基因突变，这种突变让他们在50岁时就患上了阿尔茨海默病，这个年龄相对于阿尔茨海默病平均65岁的起病年龄而言，显得格外年轻。Aliria携带的这个Christchurch突变，首次是在1987年在新西兰城市Christchurch的一名43岁男子身上被发现，这名男子患有III型高脂蛋白血症（hyperlipoproteinemia type III，HLPP3）。
因此，Christchurch突变可能会影响tau蛋白病理学的分布，调节常染色体显性阿尔茨海默病的发病年龄、严重程度、进展和临床表现，从而提出可能的治疗策略。Emily还没有检查过是否继承了家族的致病基因。图2 研究成果（图源：[4]）研究的共同第一作者、麻省总医院神经内科的研究院Justin Sanchez表示：这名患者让我们了解到，在阿尔茨海默病的进展中，存在着许多相互对抗的力量，比如异常蛋白质的积累、炎症、脂质代谢、稳态机制。Doug的母亲第一次出现征兆是在1971年的感恩节，她忘记了如何制作一直以来烂熟于心的南瓜派。
然而，直到70多岁时，Aliria才开始出现阿尔茨海默病的迹象，最终也并未死于该病，而是在77岁时死于转移性黑色素瘤。互相对抗的基因，抵消疾病后果马萨诸塞州综合医院的神经心理学家Yakeel Quiroz率领团队对Aliria展开了研究。
Doug祖父母的14个孩子中，有10个患有早发性阿尔茨海默病。（图源：[1]）这使得Doug的妻儿在他50岁生日过后，对他的健康状况尤为担忧。
他确实发现了Aliria身上的一些特殊之处：除了PSEN1 E280A突变外，Aliria还携带了APOE3 Christchurch突变的两个拷贝，这可能是抵消了她家族阿尔茨海默病损害的原因。相较于APOE3，携带APOE2可以预防阿尔茨海默病，携带APOE4有增加发病的风险。
Doug的儿子Brian Whitney也继承了致病的家族基因，而且他已经到了关键的50岁，虽然还没有出现任何症状，但谁也无法保证将来会怎样。逃生通道不止一条，探秘道路仍然漫长目光回到Doug Whitney身上，但是他并没有Christchurch突变。现在已经知道，在出现第一个症状之前至少二十年，大脑就发生了悄然的变化，β-淀粉样蛋白开始沉积，然后tau蛋白开始缠结——这段时间被视为潜在的干预窗口。图1 14个兄弟姐妹中，Doug Whitney的母亲Mildred Reiswig Whitney位于后排左起第四。
Aliria本该在40多岁时患上阿尔茨海默病，并在60多岁时死于该病。而这些罕见的幸运儿，在科学家看来，是大自然提供的一个难能可贵的机会，帮助人们了解自然界中抵抗阿尔茨海默病的机制——如果发现乃至进一步模拟这些机制，将有望开发出治疗甚至是预防性的方法，并且不仅适用于受遗传性阿尔茨海默病威胁的家庭，还将适用于每一个人。
结果发现，具有Christchurch突变的细胞产生较少的tau蛋白。长期以来，对抗淀粉样蛋白一直被认为是治疗阿尔茨海默病的关键，但这一发现动摇了这一观点。
其中，不到1%的阿尔茨海默病由特定基因突变的单个拷贝引起，一旦子女遗传了与父母相同的突变，几乎就可以肯定会在相同的年纪发病长期以来，对抗淀粉样蛋白一直被认为是治疗阿尔茨海默病的关键，但这一发现动摇了这一观点。 |
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